Ученые нашли лечение от опасной наследственной болезни

Новая терапия в будущем может обеспечить помощь пациентам с кистозным фиброзом. Новый подход объединил в себе три препарата. Они проходят тестирование, но надежда есть.

В течение многих лет ученые изо всех сил пытались найти терапию, которая работает для большинства больных муковисцидозом. Кистозный фиброз вызван мутациями в гене, называемом CFTR. Эти мутации означают, что организм либо создает дефектные версии белка, также называемые CFTR, либо ни один из белков вообще. Новые методы лечения частично устраняют основные проблемы с одним типом дефектного белка.

Два подхода с тремя препаратами, взятые в течение четырех недель, каждый из них значительно улучшал функцию легких у людей с наиболее распространенным муковисцидозом. Около 90 процентов людей с этим заболеванием имеют эту мутацию.

Кроме того, препараты были безопасными, с переносимыми побочными эффектами, исследователи сообщают в двух исследованиях, которые были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

При продолжении тестирования и одобрения тройная комбинация лекарств может потенциально обеспечить эффективное лечение впервые для подавляющего большинства пациентов с кистозным фиброзом.

При кистозном фиброзе, отсутствие полностью функционального белка CFTR вызывает проблемы во всем теле. Как правило, белок, обнаруженный в клетках, выстилающих дыхательные пути легких и в других органах, функционирует как канал через мембрану клетки. Он регулирует движение заряженных частиц, называемых ионами хлорида, а также водой в клетки и из них.

Напомним, популярный антибиотик оказался убийцей. Обычный поход к стоматологу едва не закончился смертью.

Как сообщал "Знай. ua", герпес поможет выявлять неизлечимое заболевание. Вирус разрушает клетки мозга.

Также "Знай. ua" писал, что топ несуществующих болезней, которые лечат гинекологи. В европейских странах давно отказались от подобной практики.