Европейскими регуляторами недавно зарегистрировано генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID), разработанную компанией GlaxoSmithKline в сотрудничестве и итальянскими учеными, сообщает Reuters.

Индивидуальная терапия была одобрена для педиатрического применения под торговым наименованием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациэнту вводятся аутологичные гемопоэтические клетки CD34 +, трансдуцированние in vitro аденовектором, еспрессирующим аденозиндеаминазы, как информирует health.unian.net.

Читайте также: ЕС откроет для доступа научные материалы

В исследованиях принимали участие 12 детей с иммунодефицитом. В ходе эксперимента было выявлено, что применение Стримвелиса способствовало достижению трехлетнего выживания в 100% случаев. В рамках других КИ, терапия была проведена 18 детям 7-13 лет назад. Сейчас все участники исследований живы. При пересадке костного мозга, что является стандартным лечением ADA-SCID, количество пациентов, выживших составляет около 82%.

ADA-SCID является редкой формой наследственного иммунодефицита. Основными симптомами являются уязвимость перед инфекционными болезнями. Как следствие - вынужденное пребывание в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей.

Популярные статьи сейчас
Пенсионеров могут оставить без выплат: счета уже блокируют Украинцы могут получить две пенсии одновременно: кому будет платить иностранное государство Деньги на зимнюю коммуналку: украинцам приготовили новые выплаты – кто получит "Время истекает": эксперт предсказавший полномасштабное вторжение, ошеломил новым прогнозом
Показать еще