Європейськими регуляторами нещодавно було зареєстровано генну терапію важкого комбінованого імунодефіциту, пов'язаного з дефіцитом аденозиндеамінази (ADA-SCID), розроблену компанією GlaxoSmithKline у ​​співпраці та італійськими вченими, повідомляє Reuters.

Індивідуальна терапія була схвалена для педіатричного застосування під торговим найменуванням Стрімвеліс (Strimvelis). При проведенні Стрімвеліс пацієнтові вводяться аутологічні гемопоетичні клітини CD34 +, трансдуцірованние in vitro аденовектором, еспрессірующім аденозиндеамінази, як інформує health.unian.net.

Читайте також: ЄС відкриє для доступу наукові матеріали

В дослідженнях брали участь 12 дітей з імунодефіцитом. В ході експерименту було виявлено, що застосування Стрімвеліса сприяло досягненню трирічної виживання в 100% випадків. В рамках інших КІ, терапія була проведена 18 дітям 7-13 років тому. Наразі всі учасники досліджень живі. При пересадці кісткового мозку , що є стандартним лікуванням ADA-SCID , кількість пацієнтів, що вижили, становить близько 82%.

ADA-SCID є рідкісною формою спадкового імунодефіциту. Основними симптомами є вразливість перед інфекційними хворобами . Як наслідок – вимушене перебування в стерильному середовищі. В Європі ADA-SCID щорічно виявляється у 15 дітей.

Популярні новини зараз
Щоденні графіки відключення світла: чому неможливо прогнозувати на тиждень 11.11.2025 - день, коли Всесвіт відкриє портал бажань: що робити об 11:11, щоб не прогаяти свій шанс Українці отримуватимуть соцвиплати за новими правилами: що зміниться Грошова допомога для пенсіонерів: хто може отримати майже 3 тисячі гривень
Показати ще