Європейськими регуляторами нещодавно було зареєстровано генну терапію важкого комбінованого імунодефіциту, пов'язаного з дефіцитом аденозиндеамінази (ADA-SCID), розроблену компанією GlaxoSmithKline у ​​співпраці та італійськими вченими, повідомляє Reuters.

Індивідуальна терапія була схвалена для педіатричного застосування під торговим найменуванням Стрімвеліс (Strimvelis). При проведенні Стрімвеліс пацієнтові вводяться аутологічні гемопоетичні клітини CD34 +, трансдуцірованние in vitro аденовектором, еспрессірующім аденозиндеамінази, як інформує health.unian.net.

Читайте також: ЄС відкриє для доступу наукові матеріали

В дослідженнях брали участь 12 дітей з імунодефіцитом. В ході експерименту було виявлено, що застосування Стрімвеліса сприяло досягненню трирічної виживання в 100% випадків. В рамках інших КІ, терапія була проведена 18 дітям 7-13 років тому. Наразі всі учасники досліджень живі. При пересадці кісткового мозку , що є стандартним лікуванням ADA-SCID , кількість пацієнтів, що вижили, становить близько 82%.

ADA-SCID є рідкісною формою спадкового імунодефіциту. Основними симптомами є вразливість перед інфекційними хворобами . Як наслідок – вимушене перебування в стерильному середовищі. В Європі ADA-SCID щорічно виявляється у 15 дітей.

Популярні новини зараз
"Може бути кінець": провидець назвав переломні дати війни - вже незабаром У ТЦК дали 3 дні: що терміново необхідно зробити чоловікам Тисячі українських пенсіонерів з серпня втратять допомогу Пенсійна амністія, а не індексація: хто отримає по 2 тисячі гривень додатково щомісяця
Показати ще