Американські вчені розробили новий метод лікування вродженої сліпоти.

Дослідники з Медичної школи Перельмана при Університеті Пенсільванії встановили, що вплив на мутірованний ген CEP290 у людей хворих амаврозом Лебера дозволяє частково відновити зір, повідомляє Medical Xpress.

Білок CEP290 виконує транспортну функцію між двома відділеннями фоторецепторних клітин. Первинна фоторецепторна сліпота — наприклад, викликана мутаціями CEP290 — є найбільш поширеною формою вродженої сліпоти, і в даний час не піддається лікуванню.

У ході клінічного дослідження в США і Європі добровольцям провели внутрішньоочну ін'єкцію олігонуклеотида — короткої молекули РНК, створеної для зниження рівня білка мутанта CEP290 в фоторецепторах і для відновлення функції сітківки ока.

Близько десяти пацієнтів погодилися на одну процедуру. Через три місяці після першої ін'єкції у половини добровольців спостерігалося поліпшення зору: учасники могли прочитати літери, або розрізнити напрямок чорних і білих смуг.

Отримані результати мають важливе значення для офтальмології.

За словами дослідників, їх терапію можна назвати проривом у лікуванні проблем зору пацієнтів, що страждають від інших видів сліпоти.

"Ми використовували екстремальну форму персоналізованої медицини. Наша наукова робота не тільки націлилася на конкретний ген, але й на конкретну мутацію у генах", — заявляє провідний автор дослідження Артур Сидесіян (Artur V. Cideciyan).

Медики відзначають, що в даний час проводяться клінічні випробування їх методу для вимірювання безпеки і ефективності ін'єкцій в довгостроковій перспективі.

Нагадаємо, генна терапія допоможе в лікуванні рідкісного захворювання, що приводить до сліпоти у чоловіків.

Популярні новини зараз
Кінець бусифікації: як змінять мобілізацію та кого торкнеться В Україні по-новому встановлюватимуть тарифи на світло: у Кабміні озвучили нове рішення Бронювання отримають не всі: яку зарплату вимагатимуть для відстрочки Зростуть пенсії та соцвиплати: українцям встановлять новий прожитковий мінімум
Показати ще

Як повідомляв портал "Знай.uа" британські дослідники успішно протестували пристрій штучної підшлункової залози.

Також "Знай.uа" писав, високі дози віагри можуть призвести до порушення колірного зору.