Генетики здійснили прорив у лікуванні спадкової сліпоти

Американські вчені розробили новий метод лікування вродженої сліпоти.

Дослідники з Медичної школи Перельмана при Університеті Пенсільванії встановили, що вплив на мутірованний ген CEP290 у людей хворих амаврозом Лебера дозволяє частково відновити зір, повідомляє Medical Xpress.

Білок CEP290 виконує транспортну функцію між двома відділеннями фоторецепторних клітин. Первинна фоторецепторна сліпота — наприклад, викликана мутаціями CEP290 — є найбільш поширеною формою вродженої сліпоти, і в даний час не піддається лікуванню.

У ході клінічного дослідження в США і Європі добровольцям провели внутрішньоочну ін'єкцію олігонуклеотида — короткої молекули РНК, створеної для зниження рівня білка мутанта CEP290 в фоторецепторах і для відновлення функції сітківки ока.

Близько десяти пацієнтів погодилися на одну процедуру. Через три місяці після першої ін'єкції у половини добровольців спостерігалося поліпшення зору: учасники могли прочитати літери, або розрізнити напрямок чорних і білих смуг.

Отримані результати мають важливе значення для офтальмології.

За словами дослідників, їх терапію можна назвати проривом у лікуванні проблем зору пацієнтів, що страждають від інших видів сліпоти.

"Ми використовували екстремальну форму персоналізованої медицини. Наша наукова робота не тільки націлилася на конкретний ген, але й на конкретну мутацію у генах", — заявляє провідний автор дослідження Артур Сидесіян (Artur V. Cideciyan).

Медики відзначають, що в даний час проводяться клінічні випробування їх методу для вимірювання безпеки і ефективності ін'єкцій в довгостроковій перспективі.

Нагадаємо, генна терапія допоможе в лікуванні рідкісного захворювання, що приводить до сліпоти у чоловіків.

Як повідомляв портал "Знай.uа" британські дослідники успішно протестували пристрій штучної підшлункової залози.

Також "Знай.uа" писав, високі дози віагри можуть призвести до порушення колірного зору.