Генетики совершили прорыв в лечении наследственной слепоты

Американские ученые разработали новый метод лечения врожденной слепоты.

Исследователи из Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании установили, что воздействие на мутированный ген CEP290 у людей больных амаврозом Лебера позволяет частично восстановить зрение, сообщает Medical Xpress.

Белок CEP290 выполняет транспортную функцию между двумя отделениями фоторецепторных клеток. Первичная фоторецепторная слепота — например, вызванная мутациями CEP290 — является наиболее распространенной формой врожденной слепоты, и в настоящее время не поддается лечению.

В ходе клинического исследования в США и Европе добровольцам провели внутриглазную инъекцию олигонуклеотида — короткой молекулы РНК, созданной для снижения уровня белка мутанта CEP290 в фоторецепторах и для восстановления функции сетчатки глаза.

Около десяти пациентов согласились на одну процедуру. Через три месяца после первой инъекции у половины добровольцев наблюдалось улучшение зрения: участники могли прочитать буквы, либо различить направление черных и белых полос.

Полученные результаты имеют важное значение для офтальмологии.

По словам исследователей, их терапию можно назвать прорывом в лечении проблем со зрением у пациентов, страдающими от других видов слепоты.

"Мы использовали экстремальную форму персонализированной медицины. Наша научная работа не только нацелилась на конкретный ген, но и на конкретную мутацию в генах", — заявляет ведущий автор исследования Артур Сидесиян (Artur V. Cideciyan).

Медики отмечают, что в настоящее время проводятся клинические испытания их метода для измерения безопасности и эффективности инъекций в долгосрочной перспективе.

Напомним, генная терапия поможет в лечении редкого заболевания, приводящего к слепоте у мужчин.

Как сообщал портал "Знай.ua", британские исследователи успешно протестировали устройство искусственной поджелудочной железы.

Также "Знай.ua" писал, высокие дозы виагры могут привести к нарушению цветового зрения.